Beovu＆LUXTURNA オンライン相談会：2023/08/31

18：30より上記拝聴した。
ベオビュとルクスターナについて、メーカーの説明を拝聴した。
要約：
ルクスターナは両眼で9千万円のコストがかかる。
MLMTは異なる照度レベルの環境下で、決められたコースを正確かつ受当な速度で移動する能力を評価する方法で、ルクスターナの治験に使用した。 ルクスターナ注は、網膜下への単回投与により網膜色素上皮細胞へRPE65遺伝子を導入し、正常hRPE65タンパク質を発現させ、視覚サイクルの機能を回復させる。 ルクスターナ注はAAV2を用いて、網膜下に投与することによって、RPE65遺伝子を網膜色素上皮細胞に導入する。 RPE65遺伝子により網膜色素上皮細胞は正常hRPE65タンパク質を産生する。 正常hRPE65タンパク質により視覚サイクルは修復される。